Kelios medikų komandos visame pasaulyje, įskaitant Kiniją ir Jungtines Valstijas, išbando panašius paveldimo kurtumo gydymo būdus ir yra pasiekusios gerų rezultatų.
Tačiau britų ausų chirurgas Manoharas Bance'as teigė, kad mažylė Opal yra pirmasis žmogus pasaulyje, kuriam taikomas JAV biotechnologijų bendrovės „Regeneron“ sukurtas gydymas.
Opal buvo gydoma „Addenbrooke“ ligoninėje Kembridže, priklausančioje Kembridžo universitetinių ligoninių Nacionalinės sveikatos tarnybos (NHS) fondui.
M. Bance'as operacijos rezultatus pavadino stulbinančiais.
„[Tai] taip arti normalios klausos atstatymo. Todėl tikimės, kad tai galėtų būti potencialus gydymas“, – teigė jis bei pridūrė, kad tai buvo pasiekta po dešimtmečius trukusio darbo ir žymi naują etapą kurtumo gydymo srityje.
Mergaitei iš Oksfordšyro, esančio pietų Anglijoje, nustatyta genetinė klausos neuropatijos forma, kurią sukelia nervinių impulsų, sklindančių iš vidinės ausies į smegenis, sutrikimas.
Klausos neuropatiją gali sukelti OTOF geno, atsakingo už baltymo otoferlino gamybą, defektas. Jis leidžia ausies ląstelėms palaikyti ryšį su klausos nervu.
„Regeneron“ naujosios genų terapijos metu į ausį perkeliama veikianti geno kopija.
M. Bance'as sakė, kad po rugsėjį atliktos operacijos Opal klausa tapo beveik normali ir tikimasi, kad ji ir toliau gerės.
Kembridže ši genų terapija buvo taikyta ir kitam vaikui, o teigiami rezultatai buvo pastebėti praėjus šešioms savaitėms po operacijos.
