Sudėtinga Gargžduose gyvenančių trijų tos pačios šeimos vaikų, kurių sveikatą pakirto sunki genetinė liga, situacija nuvilnijo viešoje erdvėje su aiškia potekste, kad valstybei sunkūs ligoniai nė motais. Pagrindo tam būta, nes sunkiai sergančių vaikų mama Ramunė Šliuožaitė keletą metų bergždžiai siekia prisibelsti į valdininkų duris ir sąžinę. Niekas net nesileidžia į kalbas, nors, anot R. Šliuožaitės, nėra prašoma kompensuoti visos sumos, tačiau norima, kad Lietuvoje už sveikatą atsakingi asmenys bent susėstų prie derybų stalo su užsienio farmacijos atstovais.
Prieš pateikdami Sveikatos apsaugos ministerijos (SAM) poziciją, norime atkreipti dėmesį, kad Balsas.lt penktadienio popietę buvo pranešta, jog būtent šiandien jauniausiai šeimos narei, 10-metei Marijai, pradėtas gydymas. Trumpalaikę pagalbos ranką mažametei ištiesė medikai iš Vokietijos.
Abejotina nauda?
SAM šiandien išreiškė poziciją, kad abejotina ar valstybė turėtų skirti milžiniškas lėšas rizikingiems vaistams kompensuoti. „SAM mato didžiules rizikas pacientams bei milžiniškus įsipareigojimus valstybei, kompensuojant šiuo metu nepagydomos ligos mukopolisacharidozės gydymą pakaitine fermentų terapija – vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme). Specialistų teigimu, ši terapija nėra veiksminga, be to nesaugi ir turinti daug nepageidaujamų poveikių pacientui“, - praneša ministerijos atstovai.
Minėta terapija, anot SAM, Valstybinės ligonių kasos duomenimis, yra šiuo metu brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams, vienam 40 kg sveriančiam pacientui yra 2,3 mln. litų (be PVM). Visų pacientų gydymo vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme) išlaidos kasmet sudarytų daugiau kaip 30 mln. litų.
Mukopolisacharidozė yra genetinė liga, priskiriama retų ligų grupei ir gydymo nuo jos šiuo metu dar nėra. Šiai ligai būdingi įvairių organizmo sistemų pažeidimai – širdies, stuburo, sąnarių, galvos smegenų, akių, skrandžio ir žarnyno disfunkcija. Valstybinės ligonių kasos (VLK) duomenimis, šiuo metu Lietuvoje yra 9 pacientai, sergantys VI tipo mukopolisacharidoze. Lietuvoje, kaip ir daugelyje Europos Sąjungos bei pasaulio šalių, taikomas tik simptominis gydymas ligos pasireiškimui mažinti.
Buvo svarstyta
SAM atstovai pabrėžė, kad viešojoje erdvėje pastaruoju metu yra teigiama, jog valstybė nekreipia dėmesio į šia liga sergančiuosius bei akcentuojama, kad už mokesčių mokėtojų pinigų turėtų būti kompensuojama sergančiųjų terapija.
„Per pastaruosius metus šią problemą dalykiškai ir atsakingai ne kartą svarstė iš autoritetingų specialistų, medikų, pacientų, farmacininkų, visuomenės atstovų sudarytos komisijos. Apie jų sprendimus informuoti ir pacientai, ir vaistų gamintojai“, - tvirtino SAM atstovai.
Komisija, priimdama sprendimą nekompensuoti vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme) įsigijimo išlaidų iš Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžeto lėšų, skirtų nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, įvertino tai, kad farmakoekonominė ir terapinė šio vaisto vertė yra labai maža, nepakankama įgimtai genetinei ligai išgydyti.
Kita vertus, šio nepakankamai veiksmingo gydymo išlaidos yra itin didelės — 40 kg svorio paciento 12 mėn. gydymo šiuo vaistu vidutinė kaina siekia apie 2 mln. 300 tūkst. Lt. Be to, vaistas turi būti dozuojamas pagal paciento svorį, tad šios išlaidos didėtų pacientui augant. Gydymas yra nuolatinis ir ilgalaikis.
Gydyti neefektyvu
Anot SAM atstovų, gydymas šiuo preparatu neapsaugoja nuo mukopolisacharidozės progresavimo. „Šis preparatas taip pat pasižymi daugybe nepageidaujamų reakcijų: labai dažnomis infekcijomis, nervų sistemos, akių, ausų, kraujagyslių, kvėpavimo sistemos, virškinamojo trakto, odos ir poodinio audinio sutrikimais, sunkia alergija. Pasaulinių klinikinių vaisto tyrimo metu visi 39 pacientai, dalyvavę tyrime patyrė auksčiau minėtus nepageidaujamus vaisto šalutinius poveikius“, - šalutinis poveikis apibūdintas SAM pranešime.
Specialistų nuomone, vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme) veiksmingumui ir saugumui įvertinti būtina atlikti papildomus tęstinius tyrimus, t. y. šio vaisto terapinis veiksmingumas ir saugumas dar galutinai neištirtas.
Atkreiptinas dėmesys į tai, kad biudžeto lėšos labai retoms ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, taip pat nenumatytiems atvejams, yra ribotos: 2010 m. jos sudarė iš viso 11 mln. Lt, 2011 m. — 16,9 mln. Lt, 2012 m. sudaro 10 mln. litų.
„Ypač svarbu pažymėti, kad 2012-siais biudžeto lėšos, skirtos nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, yra naudojamos apie 800 pacientų, sergančių labai retomis ir retomis ligomis bei būklėmis, taip pat sunkiausiomis onkologinėmis ligomis, tęstiniam gydymui užtikrinti.
