Naujas hemofilijos gydymas, kuomet monokloniniai antikūnai pacientui suleidžiami į poodį, jau kurį laiką prieinamas daugelyje Europos šalių, JAV, Kanadoje. Lietuvoje jau anksčiau pradėtas kompensuoti inhibitorine ligos forma sergantiems pacientams, o nuo birželio 20 d. jis jau kompensuojamas ir pacientams, sergantiems sunkia neinhibitorine hemofilija.
Hemofilija sergantys pacientai neturi arba turi labai mažą kraujo krešėjimui būtino baltymo, vadinamo aštuntu (VIII) faktoriumi, kiekį. Pastaruosius 15 metų pagrindinis ligos gydymo būdas buvo pakaitinė faktorių terapija, t.y. trūkstamo krešėjimo faktoriaus suleidimas į veną bent kelis kartus per savaitę.
Pasak Linos Neverbickienės, LSMUL Kauno klinikų Hematologijos skyriaus gydytojos, naujasis hemofilijos gydymas iš esmės pakeis visą ligos gydymo koncepciją.
„Kai taikome pakaitinę faktorių terapiją, pacientui yra įvedamas trūkstamas krešėjimo faktorius, o naujasis preparatas vietoj faktoriaus trūkstamą krešėjimo grandį užpildo monokloniniu antikūnu. Tokiu atveju pacientams nereikia intraveninių injekcijų, kurios kartais skiriamos net keletą kartų per savaitę. Gydymo pradžioje naujasis vaistas yra leidžiamas į poodį kartą per savaitę. Per keturias savaites pasiekus įsotinimą, pacientui galima parinkti dozavimo režimą, kai pakanka tik vienos injekcijos per mėnesį“, – sako gydytoja.
Apie 50–60 proc. hemofilija A sergančių pacientų yra nustatoma sunki ligos forma, kuomet bent vieną ar du kartus per savaitę pasireiškia kraujavimai į sąnarius ar raumenis. Dėl šių kraujavimų atsiranda rimtų sveikatos sutrikimų, nes kraujo išsiliejimai dažnai sukelia skausmą, sąnario tinimą, lėtinę jo deformaciją, taip pat gali sumažinti sąnario judrumą ir lemti ilgalaikį jo pažeidimą bei paciento neįgalumą.
LSMUL Kauno klinikų Hematologijos skyriaus vadovas, gydytojas Rolandas Gerbutavičius, sako, kad naujasis preparatas padeda išvengti kraujavimų, o ne juos sustabdyti. Tokiu gydymo metodu siekiama sumažinti kraujavimų skaičių iki nulio, taip iš esmės pakeičiant pacientų gyvenimo kokybę. Manoma, kad šis gydymas leis atitolinti arba išvengti sunkiai gydomos inhibitorinės hemofilijos formos išsivystymo.
„Naujasis gydymas tikslą – iš viso išvengti kraujavimų – leidžia pasiekti net 60–70 proc. atvejų. Tokie rezultatai turi didžiulę įtaką pacientų gyvenimo kokybei – kai jie nekraujuoja, pagerėja sąnarių funkcija. Tai labai svarbu sunkia forma sergantiems pacientams, kurie paprastai kraujuoja be jokios priežasties. Sąnarių būklės pagerėjimas jiems gali suteikti judėjimo laisvę ir iš esmės pakeisti jų kasdienį gyvenimą“, – sako. R. Gerbutavičius.
Lietuvos žmonių, sergančių hemofilija, asociacijos vadovas Egidijus Šliaužys tikina, kad naujos gydymo koncepcijos šalyje laukė daugelis pacientų. Tam įtakos turėjo ne tik gydymo veiksmingumas, bet ir patogus jo suleidimo būdas, kuris daliai pacientų atneš kardinalių pokyčių.
„Kalbant apie gydymą, šia liga sergantiems pacientams svarbiausi dalykai yra gydymo veiksmingumas, kiek įmanoma mažesnis kraujavimų skaičius ir patogumas. Kadangi iki šiol gydymas vykdavo intraveniniu būdu, daugeliui pacientų, ypač vyresnio amžiaus, nuo dažnų injekcijų yra pažeistos venos. Tokiais atvejais jiems reikalinga papildoma priežiūra, nes patys pacientai nebegali susileisti vaistų. Su panašiomis vaistų suleidimo problemomis susiduria ir mažieji pacientai. Iki šių metų tam nebuvo alternatyvų, tačiau situacija keičiasi kartu su naujojo gydymo kompensavimu“, – sako E. Šliaužys.
Priėmus sprendimą įtraukti šį naująjį gydymą į kompensavimo programą žengtas svarbus žingsnis didinant inovatyvių gydymo metodų prieinamumą mūsų šalyje.
