Keliais mėnesiais anksčiau GT leista gydyti kraujo vėžį: du skirtingus preparatus iš nuosavų paciento ląstelių, Kymriah ir Yeskarta, JAV sveikatos priežiūros institucijos leido naudoti rugpjūtį ir lapkritį.
Naudojant pacientų DNR pakeitimą – o genų terapija būtent tai ir yra – galima netgi grąžinti odą septynmečiam berniukui, praradusiam 60% odos dėl kankinamos įgimtos ligos.
Kaip tai veikia?
Žmogaus DNR yra trys milijardai genetinio kodo raidžių, bet gyvenimą gali sugadinti vos viena ar dvi netinkamos raidės netinkamoje vietoje. Įgimtas aklumas, kurį išmoko gydyti, – būtent toks atvejis. Jį sukelia klaidinga raidė viename vieninteliame RPE65 gene. Šiame sutrumpinime raidė R yra nuo žodžio „retina“, tinklainė: šis genas įsijungia akies dugno ląstelėse ir atsako už svarbaus baltymo molekulės gamybą. Ji – dalis biocheminių reakcijų grandinės, kurią sukelia į akį patenkanti šviesa. Jei vaikui nepasisekė ir jis iš abiejų tėvų paveldėjo po sugedusią geno kopiją, reakcijų grandinė nutrūks ir akis į šviesą reaguoti negalės.
GT idėja paprasta: jei abi geno kopijos sugedusios, padėkime greta dar vieną – teisingą – kopiją. Genetikai naudojasi tuo, kad ląstelė – gan neišrankus kopijavimo aparatas.
Kad ir kokia DNR ląstelės branduolyje, biocheminis konvejeris paima ją neužduodamas klausimų, pradeda ją kopijuoti ir sintetinti baltymus, vadovaudamasis ten surašytomis instrukcijomis. Tuo naudojasi virusai: įsiskverbia į ląstelę, kad ši pradėtų štampuoti jų dublikatus iš nuosavos medžiagos.
Gal galima į kokį nors virusą įmontuoti veikiančio geno kopiją, kad šis į ląstelę kartu nugabentų ir naudingą DNR? Taip genetikai ir daro. AAV, adenoasocijuotas virusas, kuris dažniausiai ir naudojamas GT, yra nekenksmingas giminaitis virusų, sukeliančių viršutinių kvėpavimo takų infekcijas. Tad, $425 tūkstančius kainuojanti injekcija, kad ir kaip bauginamai tai skambėtų, yra genetiškai modifikuoto viruso su žmogiška DNR įšvirkštimas, genetiškai modifikuotu padarantis patį žmogų.
